Ventajas competitivas de los fármacos huérfanos: líderes en enfermedades raras
El rechazo de la FDA al fármaco de PTC Therapeutics para un trastorno genético poco común ha retrasado una nueva opción de tratamiento y representado un importante revés para la compañía. Esta decisión regulatoria fortalece la posición competitiva de las empresas con terapias ya aprobadas para enfermedades raras, destacando el valor de una cartera de fármacos probada.