Action Wave Life Sciences (WVE)

Wave Life Sciences Ltd. est une entreprise de biotechnologie axée sur l'exploitation du large potentiel des médicaments à base d'acide ribonucléique (ARN) pour transformer la santé humaine. La plateforme de médicaments à base d'ARN de l'entreprise, PRISM, combine plusieurs modalités, l'innovation chimique et une compréhension approfondie de la génétique humaine afin de produire des avancées scientifiques traitant à la fois les troubles rares et courants. Son ensemble de modalités ciblant l'ARN comprend l'édition, l'épissage, l'interférence ARN et le silencieux antisens, offrant à Wave des capacités inégalées pour concevoir et délivrer durablement des candidats qui répondent de manière optimale à la biologie de la maladie. Le pipeline diversifié de l'entreprise comprend des programmes cliniques dans la déficience en alpha-1 antitrypsine, l'obésité, la dystrophie musculaire de Duchenne et la maladie de Huntington, ainsi que plusieurs programmes précliniques utilisant l'ensemble large de thérapies à base d'ARN de l'entreprise. Ses programmes incluent WVE-006, SERPINA1 (AATD) ; WVE-007 (GalNAc), INHBE (Obésité) ; WVE-N531, Exon 53 (DMD), et WVE-003, mHTT (HD).